Ученые Сеченовского университета сообщили о создании препарата против хронического гепатита B на базе технологии CRISPR/Cas9. По замыслу авторов, система должна точечно находить пораженные участки и удалять вирусную ДНК из клеток печени. Ряд российских СМИ назвал разработку первым и не имеющим аналогов препаратом, однако специалисты говорят, что это преувеличение.
Как поясняют собеседники «Новой газеты Европа», CRISPR/Cas изначально является естественной защитной системой бактерий. Cas-белки распознают вирусную ДНК по сохраненным фрагментам и разрезают ее, из-за чего технологию называют «генетическими ножницами». В 2012 году Эммануэль Шарпантье и Дженнифер Дудна показали, что этот механизм можно использовать для редактирования генома, а уже через год стало ясно, что он работает и в клетках млекопитающих.
При этом метод не лишен рисков. Молекулярный биолог Виктория Доронина отмечает, что возможны off-target-эффекты, когда разрез происходит не в заданной точке, а в похожем участке ДНК. По ее словам, итог таких вмешательств может быть непредсказуемым.
Исследования CRISPR-терапии давно идут в разных странах. В 2022 году в Британии зарегистрировали первый случай терапевтического редактирования генома у 13-летней пациентки с острым Т-клеточным лейкозом. В 2023 году в США, а затем в Великобритании одобрили первые клеточные генные терапии против серповидноклеточной анемии. Разрабатываются и препараты против ВИЧ и гепатита B, включая проект PBGENE-HBV компании Precision BioSciences, для которого FDA разрешило клинические исследования.
«Нет никаких данных о том, что российский препарат прошел хотя бы первую стадию клинических испытаний», — говорит Виктория Доронина.
По ее оценке, без таких испытаний невозможно судить об эффективности разработки вне лабораторных экспериментов. Поэтому говорить о мировом первенстве или готовом лекарственном прорыве пока преждевременно.